Sumarsólstöður og leitin að lækningu við MND Karen Eva Halldórsdóttir skrifar 21. júní 2024 07:30 Í dag, 21. júní, halda félagasamtök MND og samfélag MND-sjúklinga upp á alþjóðlegan dag ALS/MND sjúkdómsins. MND stendur fyrir „motor neuron disease“ og er flokkur sjúkdóma sem herja á hreyfitaugunga líkamans og leiða til vaxandi máttleysis og lömunar. Hér á Íslandi er fyrst og fremst notast við hugtakið MND til að lýsa algengustu tegund þessara sjúkdóma, sem nefnist „amyotrophic lateral sclerosis“, eða ALS. Alþjóðlegu félagasamtök ALS/MND velja sumarsólstöður og lengsta dag ársins til að vekja athygli á sjúkdóminum. Sumarsólstöður eru vendipunktur og með því að velja þennan dag vilja samtökin ýta undir vonina um vendipunkt í meðferð sjúkdómanna og um leið í leitinni að orsökum og meðferð. ALS var upphaflega lýst seint á 19. öld. Enn í dag er undliggjandi meinmyndun og orsakir sjúkdómsins ekki að fullu ljósar. Fyrsta lyfið, riluzole, kom á markað fyrir þrjátíu árum síðan eftir að rannsóknir sýndu fram á hóflega gagnsemi þess. Fjölmargar klínískar lyfjarannsóknir hafa síðan þá ekki borið tilskilinn árangur og riluzole er enn eina lyfið á markaði í Evrópu fyrir langflesta sjúklinga. Á síðasta áratug hefur þó skilningur á meinmyndun ALS aukist til muna sem hefur skilað sér í miklum framförum í klínískum lyfjarannsóknum. Fyrsta sérhæfða meðferð við argfengu ALS (familial ALS), tofersen, var samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) í apríl 2023 fyrir sjúklinga sem bera SOD-1 (superoxide dismutase 1) erfðastökkbreytingu. Lyfið hlaut nýverið samþykki frá Lyfjastofnun Evrópu (EMA). Lyfið er tjáningarhindri (antisense oligonucleotide) sem er sérstaklega hannaður til þess að draga úr framleiðslu stökkbreytts SOD-1 próteins sem veldur annars hrörnun hreyfitaugunga í þessum sjúklingahópi. Væntingar standa til að það geti hægt á framgangi sjúkdómsins í sjúklingum sem bera þessa stökkbreytingu. Unnið er að fleiri klínískum lyfjarannsóknum sem beinast að öðrum stökkbreytingum tengdum MND. MND er hópur alvarlegra og ólæknandi taugahrörnunarsjúkdóma. Skilvirkar meðferðir eru ekki í sjónmáli fyrir flesta sjúklinga en aukinn skilningur á undirliggjandi meinmyndun lofar þó góðu um þróun og árangur klíniskra lyfjarannsókna í náinni framtíð. Alþjóðlegi MND dagurinn hefur það að markmiði að auka vitund almennings á þessum erfiða sjúkdómi. Við bindum vonir við framþróun og rannsóknir og að við sjáum fram á fleiri vendipunkta í meðferð við MND. Höfundur er taugalæknir og hluti af MND teymi Landspítala. Viltu birta grein á Vísi? Sendu okkur póst. Senda grein Heilbrigðismál Landspítalinn Mest lesið Þið voruð í partýinu líka! Gísli Sigurður Gunnlaugsson Skoðun Þrengt að þjóðarleikvanginum Þorvaldur Örlygsson Skoðun Hverjir eru komnir með nóg? Nichole Leigh Mosty Skoðun Ert þú drusla? Katrín Sigríður J. Steingrímsdóttir,Elísa Rún Svansdóttir,Lilja Íris Long Birnudóttir,Lísa Margrét Gunnarsdóttir,Margrét Baldursdóttir,Silja Höllu Egilsdóttir Skoðun Að leigja okkar eigin innviði Halldóra Mogensen Skoðun Köllum Skjöld Íslands réttu nafni: Rasískt götugengi Ian McDonald Skoðun Þétting byggðar er ekki vandamálið Dóra Björt Guðjónsdóttir Skoðun Lýðheilsan að veði? Willum Þór Þórsson Skoðun Sameiginleg yfirlýsing 28 ríkja um málefni Palestínu, hvers virði er hún? Einar Ólafsson Skoðun Alltof mörg sveitarfélög á Íslandi! Gunnar Alexander Ólafsson Skoðun Skoðun Skoðun Þétting byggðar er ekki vandamálið Dóra Björt Guðjónsdóttir skrifar Skoðun Þrengt að þjóðarleikvanginum Þorvaldur Örlygsson skrifar Skoðun Ert þú drusla? Katrín Sigríður J. Steingrímsdóttir,Elísa Rún Svansdóttir,Lilja Íris Long Birnudóttir,Lísa Margrét Gunnarsdóttir,Margrét Baldursdóttir,Silja Höllu Egilsdóttir skrifar Skoðun Sameiginleg yfirlýsing 28 ríkja um málefni Palestínu, hvers virði er hún? Einar Ólafsson skrifar Skoðun Alltof mörg sveitarfélög á Íslandi! Gunnar Alexander Ólafsson skrifar Skoðun Öryggi betur tryggt – fangelsismál færð til nútímans Þorbjörg Sigríður Gunnlaugsdóttir skrifar Skoðun Lýðheilsan að veði? Willum Þór Þórsson skrifar Skoðun Evrópusambandsaðild - valdefling íslensks almennings Magnús Árni Skjöld Magnússon skrifar Skoðun Köllum Skjöld Íslands réttu nafni: Rasískt götugengi Ian McDonald skrifar Skoðun Hverjir eru komnir með nóg? Nichole Leigh Mosty skrifar Skoðun Að leigja okkar eigin innviði Halldóra Mogensen skrifar Skoðun Málþóf sem valdníðsla Einar G. Harðarson skrifar Skoðun Klaufaskapur og reynsluleysi? Hjörtur J. Guðmundsson skrifar Skoðun Hvernig spyr ég gervigreind til að fá besta svarið? Björgmundur Örn Guðmundsson skrifar Skoðun Ertu bitur? Björn Leví Gunnarsson skrifar Skoðun Er hægt að læra af draumum? Sigurður Árni Reynisson skrifar Skoðun Afstæði ábyrgðar Matthildur Björnsdóttir skrifar Skoðun Klassapróf fína fólksins – eða hvernig erfingjar kenna okkur að lifa Sigríður Svanborgardóttir skrifar Skoðun Fjárhagslegt virði vörumerkja Elías Larsen skrifar Skoðun Við ákærum – hver sveik strandveiðisjómenn? Kjartan Páll Sveinsson skrifar Skoðun Þið voruð í partýinu líka! Gísli Sigurður Gunnlaugsson skrifar Skoðun Af hverju varð heimsókn framkvæmdastjóra ESB að NATO-fundi? Helen Ólafsdóttir skrifar Skoðun Veimiltítustjórn og tugþúsundir dáinna barna Viðar Hreinsson skrifar Skoðun Bragðefni eru ekki vandamálið - Bann við þeim myndi skaða lýðheilsu Abdullah Shihab Wahid skrifar Skoðun Swuayda blæðir: Hróp sem heimurinn heyrir ekki Mouna Nasr skrifar Skoðun Skattar fyrst, svo allt hitt – og hagræðingin sem gleymdist Björgmundur Örn Guðmundsson skrifar Skoðun Áfangasigur í baráttunni við hernaðinn gegn heimkynnum villta laxins Ingólfur Ásgeirsson,Árni Baldursson skrifar Skoðun Þetta er allt hinum að kenna! Helgi Brynjarsson skrifar Skoðun Þjóðþrifamálin sem stjórnarandstaðan fórnaði á altari útgerðanna Heimir Már Pétursson skrifar Skoðun Sleppir ekki takinu svo auðveldlega aftur Hjörtur J. Guðmundsson skrifar Sjá meira
Í dag, 21. júní, halda félagasamtök MND og samfélag MND-sjúklinga upp á alþjóðlegan dag ALS/MND sjúkdómsins. MND stendur fyrir „motor neuron disease“ og er flokkur sjúkdóma sem herja á hreyfitaugunga líkamans og leiða til vaxandi máttleysis og lömunar. Hér á Íslandi er fyrst og fremst notast við hugtakið MND til að lýsa algengustu tegund þessara sjúkdóma, sem nefnist „amyotrophic lateral sclerosis“, eða ALS. Alþjóðlegu félagasamtök ALS/MND velja sumarsólstöður og lengsta dag ársins til að vekja athygli á sjúkdóminum. Sumarsólstöður eru vendipunktur og með því að velja þennan dag vilja samtökin ýta undir vonina um vendipunkt í meðferð sjúkdómanna og um leið í leitinni að orsökum og meðferð. ALS var upphaflega lýst seint á 19. öld. Enn í dag er undliggjandi meinmyndun og orsakir sjúkdómsins ekki að fullu ljósar. Fyrsta lyfið, riluzole, kom á markað fyrir þrjátíu árum síðan eftir að rannsóknir sýndu fram á hóflega gagnsemi þess. Fjölmargar klínískar lyfjarannsóknir hafa síðan þá ekki borið tilskilinn árangur og riluzole er enn eina lyfið á markaði í Evrópu fyrir langflesta sjúklinga. Á síðasta áratug hefur þó skilningur á meinmyndun ALS aukist til muna sem hefur skilað sér í miklum framförum í klínískum lyfjarannsóknum. Fyrsta sérhæfða meðferð við argfengu ALS (familial ALS), tofersen, var samþykkt af Matvæla- og lyfjaeftirliti Bandaríkjanna (FDA) í apríl 2023 fyrir sjúklinga sem bera SOD-1 (superoxide dismutase 1) erfðastökkbreytingu. Lyfið hlaut nýverið samþykki frá Lyfjastofnun Evrópu (EMA). Lyfið er tjáningarhindri (antisense oligonucleotide) sem er sérstaklega hannaður til þess að draga úr framleiðslu stökkbreytts SOD-1 próteins sem veldur annars hrörnun hreyfitaugunga í þessum sjúklingahópi. Væntingar standa til að það geti hægt á framgangi sjúkdómsins í sjúklingum sem bera þessa stökkbreytingu. Unnið er að fleiri klínískum lyfjarannsóknum sem beinast að öðrum stökkbreytingum tengdum MND. MND er hópur alvarlegra og ólæknandi taugahrörnunarsjúkdóma. Skilvirkar meðferðir eru ekki í sjónmáli fyrir flesta sjúklinga en aukinn skilningur á undirliggjandi meinmyndun lofar þó góðu um þróun og árangur klíniskra lyfjarannsókna í náinni framtíð. Alþjóðlegi MND dagurinn hefur það að markmiði að auka vitund almennings á þessum erfiða sjúkdómi. Við bindum vonir við framþróun og rannsóknir og að við sjáum fram á fleiri vendipunkta í meðferð við MND. Höfundur er taugalæknir og hluti af MND teymi Landspítala.
Ert þú drusla? Katrín Sigríður J. Steingrímsdóttir,Elísa Rún Svansdóttir,Lilja Íris Long Birnudóttir,Lísa Margrét Gunnarsdóttir,Margrét Baldursdóttir,Silja Höllu Egilsdóttir Skoðun
Skoðun Ert þú drusla? Katrín Sigríður J. Steingrímsdóttir,Elísa Rún Svansdóttir,Lilja Íris Long Birnudóttir,Lísa Margrét Gunnarsdóttir,Margrét Baldursdóttir,Silja Höllu Egilsdóttir skrifar
Skoðun Sameiginleg yfirlýsing 28 ríkja um málefni Palestínu, hvers virði er hún? Einar Ólafsson skrifar
Skoðun Öryggi betur tryggt – fangelsismál færð til nútímans Þorbjörg Sigríður Gunnlaugsdóttir skrifar
Skoðun Klassapróf fína fólksins – eða hvernig erfingjar kenna okkur að lifa Sigríður Svanborgardóttir skrifar
Skoðun Bragðefni eru ekki vandamálið - Bann við þeim myndi skaða lýðheilsu Abdullah Shihab Wahid skrifar
Skoðun Skattar fyrst, svo allt hitt – og hagræðingin sem gleymdist Björgmundur Örn Guðmundsson skrifar
Skoðun Áfangasigur í baráttunni við hernaðinn gegn heimkynnum villta laxins Ingólfur Ásgeirsson,Árni Baldursson skrifar
Skoðun Þjóðþrifamálin sem stjórnarandstaðan fórnaði á altari útgerðanna Heimir Már Pétursson skrifar
Ert þú drusla? Katrín Sigríður J. Steingrímsdóttir,Elísa Rún Svansdóttir,Lilja Íris Long Birnudóttir,Lísa Margrét Gunnarsdóttir,Margrét Baldursdóttir,Silja Höllu Egilsdóttir Skoðun