„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Falsaði bréf frá skólastjóra á kostnað Kennarasambandsins Innlent Hvetja ráðuneytið til að kynna sér málið og leiðrétta rangfærslur Innlent Rúmlega 300 ökumenn sviptir eða sektaðir í dag á Kringlumýrarbraut Innlent Stjórnlaus gróðureldur ógnar heimilum á Krít Erlent Sautján ára drengur drukknaði á Hróarskeldu Erlent Ekið á barn og maður handtekinn eftir berserksgang Innlent „Stóra og fallega frumvarpið“ enn í limbó á þinginu Erlent Combs áfram í gæsluvarðhaldi Erlent Trúarhópar mótmæla Zúmba-kennslu á Indlandi Erlent Reykjanesbraut verður öll orðin tvöföld fyrir veturinn Innlent Fleiri fréttir Falsaði bréf frá skólastjóra á kostnað Kennarasambandsins Ekið á barn og maður handtekinn eftir berserksgang Hvetja ráðuneytið til að kynna sér málið og leiðrétta rangfærslur Umræður um veiðigjaldafrumvarpið slá nýtt met Reykjanesbraut verður öll orðin tvöföld fyrir veturinn Landvernd gagnrýnir skerðingar á aðgengi fólks að Heiðmörk Stjórnarandstaða setji ný viðmið á þingi sem ógni lýðræðinu Rúmlega 300 ökumenn sviptir eða sektaðir í dag á Kringlumýrarbraut Telur að allt fari í skrúfuna verði ekki brugðist við Bubbi gerir sögulegan samning um eigin líkindi til allrar framtíðar Ólafur Thors og Bjarni Ben sneru sér við í kaldri gröf Fjölskyldan franska sendi ættingjum erfðaskrá frá Íslandi Ótti um að allt fari í skrúfuna, Bubbi og pattstaða „Jú, jú, þetta er orðið málþóf“ Borgin sé ekki að refsa Grafarvogsbúum Pilturinn áfrýjar ekki þyngsta mögulega dómi Bætur Hugins lækkaðar og máli Vinnslustöðvarinnar vísað frá Samfylkingin í stórsókn á landsbyggðinni „Erum við að kenna börnunum okkar að vinna?“ Bærinn sagði nei við fyrsta kosti lögreglu Þinglok 2026 verði 12. júní „Eftir höfðinu dansa limirnir“ Hvalfjarðargöng opin á ný Gagnrýni Bryndísar á málþóf frá 2019 vekur athygli Skipuð nýr skrifstofustjóri í innviðaráðuneytinu Hiti á þingi: „Hættið þessu bara“ Hafa lokið rannsókn á Samherjamálinu Skildi illa við bálhyttuna og úr varð eldur Kjósa um að sameina Skorradalshrepp við Borgarbyggð Hælisleitandi fór huldu höfði í þrjú ár og fleygði sér svo niður stiga Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Falsaði bréf frá skólastjóra á kostnað Kennarasambandsins Innlent Hvetja ráðuneytið til að kynna sér málið og leiðrétta rangfærslur Innlent Rúmlega 300 ökumenn sviptir eða sektaðir í dag á Kringlumýrarbraut Innlent Stjórnlaus gróðureldur ógnar heimilum á Krít Erlent Sautján ára drengur drukknaði á Hróarskeldu Erlent Ekið á barn og maður handtekinn eftir berserksgang Innlent „Stóra og fallega frumvarpið“ enn í limbó á þinginu Erlent Combs áfram í gæsluvarðhaldi Erlent Trúarhópar mótmæla Zúmba-kennslu á Indlandi Erlent Reykjanesbraut verður öll orðin tvöföld fyrir veturinn Innlent Fleiri fréttir Falsaði bréf frá skólastjóra á kostnað Kennarasambandsins Ekið á barn og maður handtekinn eftir berserksgang Hvetja ráðuneytið til að kynna sér málið og leiðrétta rangfærslur Umræður um veiðigjaldafrumvarpið slá nýtt met Reykjanesbraut verður öll orðin tvöföld fyrir veturinn Landvernd gagnrýnir skerðingar á aðgengi fólks að Heiðmörk Stjórnarandstaða setji ný viðmið á þingi sem ógni lýðræðinu Rúmlega 300 ökumenn sviptir eða sektaðir í dag á Kringlumýrarbraut Telur að allt fari í skrúfuna verði ekki brugðist við Bubbi gerir sögulegan samning um eigin líkindi til allrar framtíðar Ólafur Thors og Bjarni Ben sneru sér við í kaldri gröf Fjölskyldan franska sendi ættingjum erfðaskrá frá Íslandi Ótti um að allt fari í skrúfuna, Bubbi og pattstaða „Jú, jú, þetta er orðið málþóf“ Borgin sé ekki að refsa Grafarvogsbúum Pilturinn áfrýjar ekki þyngsta mögulega dómi Bætur Hugins lækkaðar og máli Vinnslustöðvarinnar vísað frá Samfylkingin í stórsókn á landsbyggðinni „Erum við að kenna börnunum okkar að vinna?“ Bærinn sagði nei við fyrsta kosti lögreglu Þinglok 2026 verði 12. júní „Eftir höfðinu dansa limirnir“ Hvalfjarðargöng opin á ný Gagnrýni Bryndísar á málþóf frá 2019 vekur athygli Skipuð nýr skrifstofustjóri í innviðaráðuneytinu Hiti á þingi: „Hættið þessu bara“ Hafa lokið rannsókn á Samherjamálinu Skildi illa við bálhyttuna og úr varð eldur Kjósa um að sameina Skorradalshrepp við Borgarbyggð Hælisleitandi fór huldu höfði í þrjú ár og fleygði sér svo niður stiga Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36