„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Neitaði að skrifa undir plagg Trumps um sjaldgæfa málma Erlent Þurftu að stökkva frá bíl sem ekið var gegnum ölvunarpóst Innlent Unglingsstrákur lést í hnífaárás Erlent Hópur drengja rændi fimmtán ára dreng og stal af honum úlpu Innlent Jarðskjálfti í Brennisteinsfjöllum Innlent Árásarmaðurinn í Austurríki sagður tengjast Íslamska ríkinu Erlent Álagið slíkt að starfsmenn pissi í skál úti í bíl Innlent Evrópskir ráðamenn funda vegna Trumps Erlent Borgin hafi ekki brugðist nógu hratt við í Breiðholtsskóla Innlent Furðar sig á seinagangi meirihlutaviðræðna Innlent Fleiri fréttir Fyrsta skóflustunga tekin í skugga meirihlutaviðræðna Hópur drengja rændi fimmtán ára dreng og stal af honum úlpu Furðar sig á seinagangi meirihlutaviðræðna Skagamenn undirbúa viðbragð við verkfalli Álagið slíkt að starfsmenn pissi í skál úti í bíl Jarðskjálfti í Brennisteinsfjöllum Evrópa, meirihlutaviðræður og innviðaskuld á Sprengisandi Þurftu að stökkva frá bíl sem ekið var gegnum ölvunarpóst „Ríkisstjórn Íslands stendur með sjálfstæðri Palestínu“ Vegaskemmdir skaði fyrirtæki og bankasamruni Borgin hafi ekki brugðist nógu hratt við í Breiðholtsskóla Vill kanna hvort dýraníð verði tilkynnt til Neyðarlínunnar Ólíklegt að Katrín verði borgarstjóri Skotveiðifélag Íslands lýsir yfir áhyggjum af hreindýrastofninum Ekki byrjað að ræða borgastjórastólinn Verkföll liðki ekki fyrir samningsvilja sveitarfélaga „Það er verra að vera sakaður um að beita ofbeldi en að verða fyrir því sjálfur“ Farþegi stúts brást reiður við afskiptum lögreglu Færri en markvissari aðgerðir svo Ísland nái loftslagsskuldbindingum Sér samninginn endurtekið í hyllingum Orðið samstaða sé á allra vörum Maður í haldi vegna skotvopnsins „Það er miður að einhverjir hafi enn þá verið fyrir utan“ Tíðindi úr heimi bankanna, verkföll og hitafundur í Valhöll Átta mánaða kettlingur greinist með fuglaflensu Blöskraði fundarstjórn dyggra stuðningsmanna Guðrúnar Ótímabundin verkföll í öllum leikskólum Kópavogs „Kemur ekki til greina að niðurgreiða hreindýraveiðar“ Þurfi ekki að spyrja að leikslokum ef gámurinn fellur Dómarinn kveður Facebook með tárum Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Neitaði að skrifa undir plagg Trumps um sjaldgæfa málma Erlent Þurftu að stökkva frá bíl sem ekið var gegnum ölvunarpóst Innlent Unglingsstrákur lést í hnífaárás Erlent Hópur drengja rændi fimmtán ára dreng og stal af honum úlpu Innlent Jarðskjálfti í Brennisteinsfjöllum Innlent Árásarmaðurinn í Austurríki sagður tengjast Íslamska ríkinu Erlent Álagið slíkt að starfsmenn pissi í skál úti í bíl Innlent Evrópskir ráðamenn funda vegna Trumps Erlent Borgin hafi ekki brugðist nógu hratt við í Breiðholtsskóla Innlent Furðar sig á seinagangi meirihlutaviðræðna Innlent Fleiri fréttir Fyrsta skóflustunga tekin í skugga meirihlutaviðræðna Hópur drengja rændi fimmtán ára dreng og stal af honum úlpu Furðar sig á seinagangi meirihlutaviðræðna Skagamenn undirbúa viðbragð við verkfalli Álagið slíkt að starfsmenn pissi í skál úti í bíl Jarðskjálfti í Brennisteinsfjöllum Evrópa, meirihlutaviðræður og innviðaskuld á Sprengisandi Þurftu að stökkva frá bíl sem ekið var gegnum ölvunarpóst „Ríkisstjórn Íslands stendur með sjálfstæðri Palestínu“ Vegaskemmdir skaði fyrirtæki og bankasamruni Borgin hafi ekki brugðist nógu hratt við í Breiðholtsskóla Vill kanna hvort dýraníð verði tilkynnt til Neyðarlínunnar Ólíklegt að Katrín verði borgarstjóri Skotveiðifélag Íslands lýsir yfir áhyggjum af hreindýrastofninum Ekki byrjað að ræða borgastjórastólinn Verkföll liðki ekki fyrir samningsvilja sveitarfélaga „Það er verra að vera sakaður um að beita ofbeldi en að verða fyrir því sjálfur“ Farþegi stúts brást reiður við afskiptum lögreglu Færri en markvissari aðgerðir svo Ísland nái loftslagsskuldbindingum Sér samninginn endurtekið í hyllingum Orðið samstaða sé á allra vörum Maður í haldi vegna skotvopnsins „Það er miður að einhverjir hafi enn þá verið fyrir utan“ Tíðindi úr heimi bankanna, verkföll og hitafundur í Valhöll Átta mánaða kettlingur greinist með fuglaflensu Blöskraði fundarstjórn dyggra stuðningsmanna Guðrúnar Ótímabundin verkföll í öllum leikskólum Kópavogs „Kemur ekki til greina að niðurgreiða hreindýraveiðar“ Þurfi ekki að spyrja að leikslokum ef gámurinn fellur Dómarinn kveður Facebook með tárum Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36