„Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga“ Máni Snær Þorláksson skrifar 16. mars 2023 10:27 Barátta Helgu hefur skilað árangri og nú bíður hún vongóð eftir lyfinu. Álfrún Laufeyjardóttir Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir hefur í langan tíma barist fyrir því að fá aðgang að lyfjum við MND sjúkdómnum. Lyfjastofnun hefur veitt undanþáguleyfi fyrir lyfinu og því fær Helga nú loksins að prófa það. Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“ Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Veita útlendingum greiðari aðgang að heilbrigðiskerfinu en er skylt Innlent Talsverðar skemmdir eftir mikinn eld í Hafnarfirði Innlent Fundi forsetanna lokið: Ekkert samkomulag um vopnahlé Erlent „Sprengingarnar eru að skemma húsin okkar“ Innlent Þrjú hjólhýsi „splundruðust“ á Holtavörðuheiðinni Innlent Segir leigubílstjórastéttina hafa verið „eyðilagða“ Innlent Selenskí mun funda með Trump Erlent Sekta Símann fyrir að auglýsa erlenda veðmálasíðu Innlent Umfangsmikil gagnárás Úkraínumanna Erlent Öskurrifust við leigubílstjóra: „Farið til helvítis, þið munuð borga mér“ Innlent Fleiri fréttir Segir leigubílstjórastéttina hafa verið „eyðilagða“ Talsverðar skemmdir eftir mikinn eld í Hafnarfirði Veita útlendingum greiðari aðgang að heilbrigðiskerfinu en er skylt Þrjú hjólhýsi „splundruðust“ á Holtavörðuheiðinni Sekta Símann fyrir að auglýsa erlenda veðmálasíðu „Sprengingarnar eru að skemma húsin okkar“ Sveitastjórn Rangárþings ytra gefur út framkvæmdaleyfi fyrir Hvammsvirkjun Foreldrar verði að halda ró sinni þegar kynferðisbrot eru rædd við börn Vatnstjón á Kjarvalsstöðum og sautján öðrum stöðum Kynferðisbrot á leikskóla og tímamótafundur forseta Líkamsárás á borði lögreglu Hjólhýsi hafa „sprungið“ á Holtavörðuheiðinni Fíkniefnarannsókn á Raufarhöfn „langt frá því að vera lokið“ Segir eldislaxinn sannarlega eldislax: „Það eru þeirra mistök“ Segir undirverktaka ekki hafa látið vita af gatinu „Stórfurðulegt“ að bjóða foreldrum ekki strax á fund Litlu mátti muna þegar ferðamaður svínaði fyrir hjón á Hellu Barnið lét foreldra sína vita af brotinu Pólitískur refur og samningamaður mætast „Maður skilur ekki alveg hvernig á þessu stendur“ Spá því að vextir muni ekki lækka frekar á árinu Kynferðisbrot gegn barni til rannsóknar, leiðtogafundur og eldislax Netlaust í Ráðhúsinu vegna öryggisráðstafana Bíða þess enn að ráðherra svari neyðarkalli um mönnun Mannanafnanefnd: Nú má heita Kaleo Stefán Kristjánsson er látinn Ungur leikskólastarfsmaður grunaður um kynferðisbrot gegn barni Spá eldingum á Vesturlandi Þrír handteknir grunaðir um að hafa rænt mann „Hamfarir og ekkert annað“ Sjá meira
Helga greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum síðan. Um sjö mánuðum eftir að hún greindist óskaði hún eftir því að fá lyfið. Sjúkdómurinn gerir það að verkum að hreyfigeta skerðist, þegar Helga óskaði eftir lyfinu gekk hún við staf en núna notast hann við hjólastól. Þá hefur styrkurinn í höndum hennar minnkað. Lyfið, sem ber heitið Tofersen, er enn í rannsóknum en þær hafa gengið vel. Þau hafa hægt á einkennum MND sjúkdómsins og í bestu tilfellum hafa sum einkenni jafnvel gengið til baka. Helga hefur verið í kapphlaupi við tímann þar sem lyfið virðist virka betur eftir því hversu snemma fólk með sjúkdóminn byrjar á því. Bíður vongóð eftir lyfinu Helga er ánægð með að Lyfjastofnun hafi veitt þetta undanþáguleyfi. „Þegar þetta var endurskoðað uppi á spítala þá var sagt að þeir myndu gefa grænt ljós ef það fengist og það fékkst. Það kom bara í gær þannig núna er allt klárt,“ segir hún í samtali við fréttastofu. Að sögn Helgu er framleiðandi lyfsins, Biogen, búinn að bíða eftir því að geta sent lyfið hingað til lands. Núna bíður hún og aðrir með sjúkdóminn eftir því að lyfið berist hingað til lands. „Það er í rauninni bara það sem við erum að gera, við erum að bíða eftir að lyfið komi. Þá prófa ég að fara í fyrstu gjöf. Þessi gjöf er erfið og þetta er flókið en við prófum þetta bara.“ Helga kveðst vera vongóð: „Ég ætla bara að vera það, það þýðir ekkert annað. Ég er líka búin að kynna mér þetta alveg í þaula. Ég er nokkuð vel undirbúin, ég veit hvað getur komið upp á, hvaða aukaverkanir geta komið upp og svona.“ Vonar að þetta ryðji brautina Helga veit af nokkrum öðrum með sjúkdóminn sem hafa barist fyrir því að fá lyfið. „Við vorum fimm á sama tíma hjá fimm ólíkum læknum að reyna að fá lyfið,“ segir hún. Þau sem hún hefur verið í sambandi við eru, líkt og hún sjálf, ánægð með niðurstöðuna. „Þannig þetta er ekki bara ég, alls ekki. MND félagið er búið að vera að berjast fyrir þessu líka. Vonandi ryður þetta brautina fyrir fleiri sjúklinga.“
Heilbrigðismál Landspítalinn Lyf Tengdar fréttir Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38 Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36 Mest lesið Veita útlendingum greiðari aðgang að heilbrigðiskerfinu en er skylt Innlent Talsverðar skemmdir eftir mikinn eld í Hafnarfirði Innlent Fundi forsetanna lokið: Ekkert samkomulag um vopnahlé Erlent „Sprengingarnar eru að skemma húsin okkar“ Innlent Þrjú hjólhýsi „splundruðust“ á Holtavörðuheiðinni Innlent Segir leigubílstjórastéttina hafa verið „eyðilagða“ Innlent Selenskí mun funda með Trump Erlent Sekta Símann fyrir að auglýsa erlenda veðmálasíðu Innlent Umfangsmikil gagnárás Úkraínumanna Erlent Öskurrifust við leigubílstjóra: „Farið til helvítis, þið munuð borga mér“ Innlent Fleiri fréttir Segir leigubílstjórastéttina hafa verið „eyðilagða“ Talsverðar skemmdir eftir mikinn eld í Hafnarfirði Veita útlendingum greiðari aðgang að heilbrigðiskerfinu en er skylt Þrjú hjólhýsi „splundruðust“ á Holtavörðuheiðinni Sekta Símann fyrir að auglýsa erlenda veðmálasíðu „Sprengingarnar eru að skemma húsin okkar“ Sveitastjórn Rangárþings ytra gefur út framkvæmdaleyfi fyrir Hvammsvirkjun Foreldrar verði að halda ró sinni þegar kynferðisbrot eru rædd við börn Vatnstjón á Kjarvalsstöðum og sautján öðrum stöðum Kynferðisbrot á leikskóla og tímamótafundur forseta Líkamsárás á borði lögreglu Hjólhýsi hafa „sprungið“ á Holtavörðuheiðinni Fíkniefnarannsókn á Raufarhöfn „langt frá því að vera lokið“ Segir eldislaxinn sannarlega eldislax: „Það eru þeirra mistök“ Segir undirverktaka ekki hafa látið vita af gatinu „Stórfurðulegt“ að bjóða foreldrum ekki strax á fund Litlu mátti muna þegar ferðamaður svínaði fyrir hjón á Hellu Barnið lét foreldra sína vita af brotinu Pólitískur refur og samningamaður mætast „Maður skilur ekki alveg hvernig á þessu stendur“ Spá því að vextir muni ekki lækka frekar á árinu Kynferðisbrot gegn barni til rannsóknar, leiðtogafundur og eldislax Netlaust í Ráðhúsinu vegna öryggisráðstafana Bíða þess enn að ráðherra svari neyðarkalli um mönnun Mannanafnanefnd: Nú má heita Kaleo Stefán Kristjánsson er látinn Ungur leikskólastarfsmaður grunaður um kynferðisbrot gegn barni Spá eldingum á Vesturlandi Þrír handteknir grunaðir um að hafa rænt mann „Hamfarir og ekkert annað“ Sjá meira
Fær ekki lyf við MND sjúkdómnum: „Lýsi algjöru frati á LSH“ Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrir um tveimur árum. Hún gagnrýnir heilbrigðiskerfið harkalega og þá staðreynd að hún fái ekki aðgengi að lyfjunum Tofersen eða AP101 sem rannsóknir hafa sýnt að geti hægt á framgangi sjúkdómsins. 2. mars 2023 13:38
Greind með sama banvæna sjúkdóm og pabbi hennar Kvikmyndagerðarkonan Helga Rakel Rafnsdóttir greindist með MND sjúkdóminn fyrr á þessu ári. Faðir hennar, trommarinn Rafn Ragnar Jónsson, lést úr sama sjúkdómi árið 2004 þá 49 ára gamall. Þetta kemur fram í þættinum Okkar á milli sem sýndur verður á RÚV í kvöld. 18. nóvember 2021 16:36