Erfðabreytingum beitt til að stöðva DMD í hundum Kjartan Hreinn Njálsson skrifar 31. ágúst 2018 06:00 Hundar að leik. Vísir/vilhelm Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn. Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Stefna á víðtækar ferðatakmarkanir Erlent Vefmyndavél Vísis á Reykjanesskaganum Innlent Óttast að missa úrræðið sem breytti lífi hennar Innlent Hringvegurinn styttist um tólf kílómetra fyrir lok árs Innlent Að minnsta kosti 37 látnir eftir ofsaveður Erlent Opnuðu ónothæft meðferðarheimili rétt fyrir kosningar Innlent Hefur tröllatrú á að samningar náist svo „Ladderíið“ geti haldið áfram Innlent Barnavernd veigri sér ekki við að taka á málum barna af erlendum uppruna Innlent Börn Hackmans ekki í erfðaskránni en erfa hann samt Erlent Bannaði Trump að nota lög frá átjándu öld Erlent Fleiri fréttir Að minnsta kosti 37 látnir eftir ofsaveður Stefna á víðtækar ferðatakmarkanir Fimmtán í haldi vegna brunans Trump og Pútín muni ræða saman í vikunni „Yfirþyrmandi banvænt afl“ Bandaríkjanna varð fleiri leiðtogum Húta að bana Bannaði Trump að nota lög frá átjándu öld Kveikti í konu í lest „Þessi á drapst á einni nóttu“ Börn Hackmans ekki í erfðaskránni en erfa hann samt Rúmlega fimmtíu látnir eftir bruna á skemmtistað Gera umfangsmiklar árásir á Húta: „Tími ykkar er liðinn“ Sautján látnir vegna ofsafenginna vinda, hvirfilbylja og sandstorma „Við munum ekki standa hjá og bíða eftir því að Pútín bregðist við“ Fundu líkbrennsluofna, skó og beinflísar í „útrýmingarbúðum“ Rússneskur skipstjóri ákærður fyrir skipaáreksturinn banvæna Hefndardráp, ofbeldi og áróður í Sýrlandi Níu mánaða geimferð sem átti að taka átta daga lýkur Feldu næstráðandi leiðtoga Íslamska ríkisins Segir sendiherra hata Trump og Bandaríkin Saka Norðmenn um hervæðingu Svalbarða Bað Pútín um að hlífa hermönnum sem enginn kannast við Ætla að breyta stjórnarskrá til að auka fjárútlát til varnarmála Einn stofnenda Pirate bay lést í flugslysi Mótmælt vegna dauða átta ára stúlku sem lést í kjölfar nauðgunar Forsvarsmenn Tesla gjalda varhug við tollaaðgerðum stjórnvalda Lúffar af ótta við enn meira niðurrif Trumps Finnar dæma norsk- rússneskan nýnasista fyrir stríðsglæpi í Úkraínu Ítrekar ósk Pólverja um bandarísk kjarnavopn Vínkaup-og veitingamenn uggandi vegna hótana um ofurtolla „Við viljum ekki vera Bandaríkjamenn“ Sjá meira
Vísindamönnum við Southwestern-háskólasjúkrahúsið í Texas hefur tekist að sporna við framgangi Duchenne-vöðvarýrnunarsjúkdóms (DMD) í hundum. Þeir beittu erfðabreytingatækninni CRISPR og er þetta í fyrsta skipti sem tekst að sporna við DMD í spendýri af þessari stærð. DMD er erfðasjúkdómur sem hamlar framleiðslu dystrófín-prótíns sem viðheldur vöðvavefjum. Aðferðin er tiltölulega einföld og er vitnisburður um hina miklu möguleika CRISPR-erfðatækninnar. CRISPR er samheiti yfir nokkrar mismunandi, en nátengdar, raðir erfðaefnis sem dreifkjörnungar – fyrst og fremst bakteríur – virkja og nota sem eins konar leiðarvísi til að finna, geyma og eyða framandi erfðaefni, sem oftast á rætur að rekja til árása vírusa. CRISPR er í raun ævafornt ónæmiskerfi baktería. Á undanförnum árum hafa erfðavísindamenn notað CRISPR og prótínið Cas9, sem klýfur erfðaefni í sundur, sem hárnákvæm sameindaskæri til að eiga við og breyta DNA. Mismunandi útgáfur CRISPR má nota til að eiga við erfðaefni í öllum lífverum. Vísindamennirnir við Southwestern notuðu tæknina til að gera breytingar á svæði í erfðaefni hundanna sem myndar dystrófín-genið. Afraksturinn var sá að innan nokkurra vikna hafði dystrófín í hjarta og vöðvum hundanna aukist upp í 92 prósent af eðlilegu magni. DMD er algengasta tegund vöðvarýrnunar og leggst sjúkdómurinn fyrst og fremst á unga drengi. Einn af hverjum 5.000 drengjum greinist með sjúkdóminn.
Birtist í Fréttablaðinu Heilbrigðismál Tækni Tengdar fréttir CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30 Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30 Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00 Mest lesið Stefna á víðtækar ferðatakmarkanir Erlent Vefmyndavél Vísis á Reykjanesskaganum Innlent Óttast að missa úrræðið sem breytti lífi hennar Innlent Hringvegurinn styttist um tólf kílómetra fyrir lok árs Innlent Að minnsta kosti 37 látnir eftir ofsaveður Erlent Opnuðu ónothæft meðferðarheimili rétt fyrir kosningar Innlent Hefur tröllatrú á að samningar náist svo „Ladderíið“ geti haldið áfram Innlent Barnavernd veigri sér ekki við að taka á málum barna af erlendum uppruna Innlent Börn Hackmans ekki í erfðaskránni en erfa hann samt Erlent Bannaði Trump að nota lög frá átjándu öld Erlent Fleiri fréttir Að minnsta kosti 37 látnir eftir ofsaveður Stefna á víðtækar ferðatakmarkanir Fimmtán í haldi vegna brunans Trump og Pútín muni ræða saman í vikunni „Yfirþyrmandi banvænt afl“ Bandaríkjanna varð fleiri leiðtogum Húta að bana Bannaði Trump að nota lög frá átjándu öld Kveikti í konu í lest „Þessi á drapst á einni nóttu“ Börn Hackmans ekki í erfðaskránni en erfa hann samt Rúmlega fimmtíu látnir eftir bruna á skemmtistað Gera umfangsmiklar árásir á Húta: „Tími ykkar er liðinn“ Sautján látnir vegna ofsafenginna vinda, hvirfilbylja og sandstorma „Við munum ekki standa hjá og bíða eftir því að Pútín bregðist við“ Fundu líkbrennsluofna, skó og beinflísar í „útrýmingarbúðum“ Rússneskur skipstjóri ákærður fyrir skipaáreksturinn banvæna Hefndardráp, ofbeldi og áróður í Sýrlandi Níu mánaða geimferð sem átti að taka átta daga lýkur Feldu næstráðandi leiðtoga Íslamska ríkisins Segir sendiherra hata Trump og Bandaríkin Saka Norðmenn um hervæðingu Svalbarða Bað Pútín um að hlífa hermönnum sem enginn kannast við Ætla að breyta stjórnarskrá til að auka fjárútlát til varnarmála Einn stofnenda Pirate bay lést í flugslysi Mótmælt vegna dauða átta ára stúlku sem lést í kjölfar nauðgunar Forsvarsmenn Tesla gjalda varhug við tollaaðgerðum stjórnvalda Lúffar af ótta við enn meira niðurrif Trumps Finnar dæma norsk- rússneskan nýnasista fyrir stríðsglæpi í Úkraínu Ítrekar ósk Pólverja um bandarísk kjarnavopn Vínkaup-og veitingamenn uggandi vegna hótana um ofurtolla „Við viljum ekki vera Bandaríkjamenn“ Sjá meira
CRISPR og framtíð erfðavísindanna: „Við berum öll ábyrgð“ Sérfræðingur hjá Siðfræðistofnun Háskóla Íslands og nefndarmaður í Vísindasiðanefnd segir ekki nóg að stóla á siðferði vísindamanna þegar notkun hinnar byltingarkenndu CRISPR-erfðabreytingatækni er annars vegar. Tæknin feli sér í miklu víðtækari áhrif en fólk geri sér grein fyrir. 6. mars 2017 10:30
Vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð og notkun CRISPR Umdeildar tilraunir á fósturvísum manna með CRISPR-erfðabreytingatækninni kalla á svör við flóknum siðferðilegum spurningum. Íslenskir vísindamenn kalla eftir samtali um framtíð hennar. 4. mars 2017 19:30
Vísindaskáldskapurinn raungerist: CRISPR og gullöld erfðavísinda Þúsundir erfðabreyttra smáfiska svamla um í tilraunastofu undir Háskólanum í Reykjavík. Vísindamenn nota einstaka og byltingarkennda tækni til að framkalla mennska sjúkdóma í fiskunum og þar með grundvöll fyrir tilraunir á nýjum lyfjum. 26. febrúar 2017 19:00